Sant Joan de Déu tracta amb immunoteràpia CAR-T el primer pacient pediàtric de la sanitat pública a Espanya

L’Hospital Sant Joan de Déu Barcelona ha tractat amb èxit el primer pacient pediàtric que ha rebut la innovadora immunoteràpia CAR-T 19 sota la cobertura del Sistema Nacional de Salut a Espanya. Es tracta d’un infant d’Alacant de 6 anys afectat per una leucèmia limfoblàstica aguda (LLA) que va ser derivat a l’Àrea d’Oncologia de l’Hospital Sant Joan de Déu després d’haver patit dues recaigudes de la malaltia i haver estat sotmès a un transplantament de progenitors hematopoètics (transplantament de moll d’os). Després d’haver rebut la innovadora teràpia, el nen ha tornat a la seva ciutat i ha pogut reprendre la seva activitat habitual. 

KYMRIAH® (tisagenlecleucel) de Novartis és la primera teràpia CAR-T 19 finançada pel Ministeri de Sanitat, Consum i Benestar Social. És un exemple dels nous medicaments que permeten la personalització dels tractaments oncològics i, en aquest cas, del tractament de la leucèmia limfoblàstica aguda, el tipus de càncer més freqüent en el pacient pediàtric. Afecta a 3 o 4 de cada 100.000 infants.

Què és el CAR-T 19?

El CAR-T 19 és una teràpia que capacita el sistema immunitari del mateix pacient per què pugui reconèixer, atacar i destruir les cèl·lules canceroses de forma dirigida. Consisteix en realitzar una extracció de sang al pacient mitjançant afèresi – una tècnica que permet separar els components de la sang – per obtenir limfòcits T, un tipus de cèl·lules del seu sistema immunitari. 

Els limfòcits T extrets són modificats al laboratori mitjançant tècniques d’enginyeria genètica perquè expressin en la seva superfície el receptor CAR-T, que és capaç de reconèixer l’antigen tumoral CD19 que expressen les leucèmies i limfomes d’estirp B. D'aquesta manera, un cop els limfòcits modificats són transferits novament al pacient, són capaços d'identificar i eliminar específicament les cèl·lules cancerígenes. 

Experiència en l'aplicació del tractament

Aquest cas és el primer que finança el Sistema Nacional de Salut per a un pacient pediàtric, però l’Hospital Sant Joan de Déu té una experiència dilatada en l’aplicació del tractament. Va ser un dels primers hospitals d’Europa a treballar amb la teràpia CART-19 l’any 2016, l’únic hospital d’Espanya a participar en l’assaig clínic realitzat a nivell mundial per Novartis per demostrar-ne la seguretat i efectivitat, i un dels centres que més pacients va aportar. Més del 80% dels infants que van rebre la teràpia i que no havien respost al tractament convencional van respondre al CAR-T 19 i el 62% d'aquests pacients continuen sense rastre de la malaltia després de dos anys de l'estudi.

Aquesta teràpia ha estat aprovada per l’Agència Europea del Medicament (EMA), i inclosa darrerament pel Ministeri de Sanitat, Consum i Benestar Social en la seva cartera de serveis en casos molt concrets: com a tractament per als pacients de leucèmia que han patit almenys una recaiguda després d’un trasplantament de moll d’os o dues o més recaigudes després d’haver rebut altres teràpies sense èxit. Fins ara, aquests grups de pacients no tenien altres opcions curatives. Sant Joan de Déu és un dels tres centres pediàtrics que recentment ha estat acreditat pel Ministeri de Sanitat espanyol per administrar aquesta immunoteràpia al nostre país. 

Sant Joan de Déu, centro de referència a Espanya en càncer infantil

L’Hospital Sant Joan de Déu Barcelona és el centre que més casos de càncer infantil atén actualment a Espanya (i un dels primers a Europa): 288 casos nous i 61 més per recaigudes o segona opinió el 2018. Per promoure i impulsar teràpies innovadores com el CAR-T 19 que suposen una esperança per als infants amb càncer que avui no tenen opcions de curar-se, l’Hospital Sant Joan de Déu està projectant la creació de l’SJD Pediatric Cancer Center Barcelona, un centre d’assistència i recerca translacional. 

Fruit del treball dut a terme els darrers anys, els investigadors han començat a tractar infants que pateixen càncers de la retina o retinoblastomes molt agressius amb un tractament experimental que busca la curació evitant la pèrdua de l’ull. També estan explorant altres tractaments d'immunoteràpia per a un tipus específic de tumor cerebral inguarible i duen a terme estudis que permeten predir l’agressivitat d’altres tumors com el neuroblastoma (tumor sòlid extracranial més freqüent en infants) o el sarcoma d’Ewing (tumor ossi). Aquesta informació pot resultar clau per prescriure el tractament idoni en cada cas.