Portal del Pacient
Investiguem l'origen genètic de les malalties rares per comprendre-les millor i desenvolupar noves teràpies que ofereixin una nova oportunitat a nens i nenes que, desafortunadament, manquen de tractaments eficaços en l'actualitat.
Les teràpies avançades constitueixen una nova estratègia terapèutica que ofereix esperança i noves oportunitats a nens i nenes amb malalties minoritàries que ara per ara no disposen de tractaments eficaços. L'Hospital Sant Joan de Déu Barcelona disposa d'una plataforma per a desenvolupar i fabricar noves teràpies enfocades a la població pediàtrica.
Destaca el projecte de desenvolupament i producció de cèl·lules CAR-T, que beneficia a pacients que tenen leucèmia limfoblàstica aguda i que no han respost als tractaments convencionals.
La Plataforma de Teràpies Avançades pot oferir noves esperances terapèutiques a pacients amb malalties complexes. La plataforma no sols permet la producció de teràpies desenvolupades internament, sinó que també està oberta a col·laboracions amb altres institucions i empreses farmacèutiques, ampliant així l'abast i l'impacte d'aquestes teràpies innovadores.
Què són les teràpies avançades?
Les teràpies avançades són un nou gènere de medicaments. Es basen en gens (teràpia gènica), cèl·lules (teràpia cel·lular) o teixits (enginyeria tissular) i inclouen productes d'origen autòleg (del propi pacient), al·logènic (d'un donant) o xenogènic (d'una altra espècie).
Un exemple és la teràpia amb cèl·lules CAR-T, que implica modificar genèticament els limfòcits T del pacient perquè puguin reconèixer i destruir cèl·lules canceroses.
Aquests fàrmacs són objecte d'una manipulació substancial, és a dir, s'alteren les seves característiques biològiques, les seves funcions fisiològiques o les seves propietats estructurals. És per això que han de fabricar-se segons les Normes de Correcta Fabricació (GMP, sigles en anglès de Good Manufacturing Practices).
Certificats de fabricació
L'agost de 2024, la Plataforma de Teràpies Avançades de l'Hospital Sant Joan de Déu Barcelona va rebre el certificat de compliment de Normes de Correcta Fabricació (NCF) i l'autorització per a produir cèl·lules CAR-T tant per a pacients adults com pediàtrics.
L'Agència Europea de Medicaments (EMA) exigeix que tots els fabricants de medicaments destinats al mercat de la UE compleixin amb estrictes estàndards de qualitat, sense importar la seva ubicació al món. Aquestes Normes de Correcta Fabricació garanteixen que els medicaments:
- Siguin de qualitat uniforme i consistent.
- Siguin adequats per al seu ús previst.
- Compleixin amb els requisits establerts en l'autorització de comercialització o en l'assaig clínic.
Ens especialitzem en traslladar el coneixement científic a solucions terapèutiques reals, combinant la nostra experiència en biologia cel·lular i molecular amb el desenvolupament de fàrmacs innovadors. Des de la recerca preclínica fins a la producció clínica, treballem sota els més alts estàndards reguladors per a garantir tractaments segurs i eficaços.
El nostre enfocament en teràpies avançades, incloent-hi teràpia cel·lular, teràpia gènica i enginyeria de teixits, ens permet reduir la bretxa entre la recerca i la seva aplicació en pacients. A través d'un procés rigorós i multidisciplinari, impulsem el desenvolupament de nous tractaments que transformen la medicina i milloren la qualitat de vida.
Els nostres projectes
"Amb la creació de Plataforma de Teràpies Avançades, tenim les infraestructures per a desenvolupar i fabricar teràpies innovadores i oferir noves esperances terapèutiques als pacients amb malalties extremadament complexes.”
"El nostre compromís és transformar la recerca en teràpies innovadores que ofereixin noves oportunitats als pacients, garantint la màxima qualitat i seguretat en cada pas del procés."
Serveis relacionats
Facilitem la feina dels investigadors i els laboratoris i empreses que necessiten avaluar l'eficàcia de tractaments i productes.
El nostre centre d'activitat és el pacient i les seves necessitats, no només el medicament en si mateix.
Som centre de referència nacional i internacional per a l’atenció i la recerca del càncer del desenvolupament.
Som especialistes en el trasplantament de medul·la òssia, sang de cordó umbilical o sang perifèrica en infants.
Instal·lacions
La Plataforma de teràpies avançades ocupa una superfície de 1.280 metres quadrats i compta amb quatre sales blanques dissenyades específicament per a la producció de diferents tipus de teràpies (cel·lular, gènica i d'enginyeria de teixits). Aquestes instal·lacions compleixen amb les Normes de Correcta Fabricació (NCF) per a garantir la màxima seguretat i qualitat dels productes.
A més, la plataforma inclou àrees de recerca i desenvolupament, criogènia i emmagatzematge, on investigadors de SJD i també externs treballen de manera dinàmica i continuada en el desenvolupament de noves teràpies avançades.
Les sales blanques estan equipades amb tecnologia d'avantguarda i són operades per professionals altament capacitats, la qual cosa assegura un entorn controlat i segur per a la fabricació d'aquests medicaments.
Equip
Aliances
El centre forma part de la plataforma conjunta d'immunoteràpia amb l'Hospital Clínic, i està inclòs a la xarxa catalana de teràpies avançades impulsada per Biocat, i als consorcis espanyols CERTERA i TERAV, impulsats per l'Instituto de Salud Carlos III. També forma part d'un consorci europeu de producció de cèl·lules CAR-T en oncohematologia pediàtrica.
Gràcies a donants que han col·laborat amb l'Hospital a través de fundraising i també del finançament de les beques AGAUR de la Generalitat de Catalunya s'han pogut desenvolupar aquestes instal·lacions i s'ha pogut obtenir una maquinària especialitzada.
Aquestes aliances permeten a Sant Joan de Déu estar a l'avantguarda en el desenvolupament de teràpies avançades, beneficiant-se de la col·laboració i l'intercanvi de coneixements amb altres institucions líders en el camp.
Donants
Subvencions i ajudes públiques
