Portal del Pacient
Un dels pacients tractats a l'Hospital Sant Joan de Déu amb l'assaig clínic del CAR-T 19 de Novartis explica com el tractament li ha permès reprendre la normalitat
A en David li van diagnosticar leucèmia limfoblàstica aguda (LLA) amb cinc anys. Després d'un tractament amb quimioteràpia, als 11 anys va patir una recaiguda i se la va realitzar un trasplantament de progenitors hematopoètics. Això li va permetre una recuperació relativa durant un parell d'anys més, però amb 13 anys van arribar una altra vegada males notícies: una nova recaiguda obligava a l'equip mèdic a explorar una última opció de tractament.
En aquest punt l'hematòloga Susana Rives va suggerir a en David ia la seva família entrar en l'assaig clínic amb la immunoteràpia CAR-T 19. Es tracta d'un tractament experimental que, en aquell moment, l'Hospital Sant Joan de Déu estava duent a terme amb la farmacèutica Novartis per a pacients que ja havien provat teràpies prèvies contra la leucèmia i no havien millorat. Les expectatives de curació per a aquests pacients en una segona recaiguda (que generalment han realitzat tractaments de quimioteràpia o trasplantaments) són en general baixes amb els tractaments actuals. Aquesta immunoteràpia permetia explorar les possibilitats de millora en nens o adults joves.
El cas d'en David, segons explica Rives, és paradigmàtic: "el nen no havia respost com s'esperava a tractaments intensius de quimioteràpia ni al trasplantament". El pacient va ser derivat des d'un altre hospital català perquè complia els requisits per rebre la infusió d'immunoteràpia. En aquell moment, Sant Joan de Déu estava participant en aquest assaig a nivell europeu i mundial. El nostre hospital va ser un dels que van aportar més mostra de pacients i dels primers a fer servir aquesta teràpia a Espanya l'any 2016.
El CAR-T 19, una inmunoteràpia que requereix temps per avaluar els resultats
El tractament amb CAR-T 19 consisteix a obtenir les cèl·lules o limfòcits T del pacient, tractar-los en el laboratori i fer que, mitjançant la manipulació genètica tinguin un receptor que reconeix les cèl·lules de la leucèmia. En definitiva, es redirigeixen les pròpies cèl·lules del pacient (modificades) contra el tumor. La infusió de la immunoteràpia consisteix a posar els limfòcits modificats al pacient per observar després la reacció del nen i donar resposta als possibles efectes secundaris de la teràpia.
En el cas de David, el pacient va tenir un quadre de febre sense complicacions severes (que, si s'haguessin produït, es podrien haver atès a l'UCI del mateix hospital). "Ens deien que la pujada de la febre era un bon senyal en el seu cas", assenyala Lídia, la mare d'en David. "Si la doctora estava contenta per la febre, nosaltres també. Era estrany perquè estàvem molt esperançats i preocupats alhora ".
Unes setmanes després van observar l'evolució favorable del noi que, amb el pas del temps, s'ha consolidat. En David ja ha fet els 16 anys i segueix jugant a futbol, un esport que va haver d'abandonar durant molts anys com cosecuencia de la leucèmia. També ha pogut anar amb normalitat de viatge de fi de curs a Londres i ara segueix estudiant amb l'objectiu de cursar formació d'infermeria: "M'agradaria poder ajudar a nens que passen bastant temps en els hospitals, com a mi em va passar. També voldria que aquest tractament, el CAR-T 19, pogués arribar al màxim possible de nens i adolescents. Sé que ara encara és difícil, però seria genial perquè a mi aquesta immunoteràpia m'ha funcionat ", conclou en David.
