“Damos apoyo a los investigadores para que se centren en la parte científica de la investigación”

Los investigadores tienen que dedicar todos sus esfuerzos a investigar, pero las familias de los niños, y los propios niños que participan en los ensayos, necesitan un profesional que se les dé apoyo, acompañe y aclare en todo momento las dudas que se le plantean. Asimismo, la industria farmacéutica requiere de centros donde probar los medicamentos que desarrolla.

El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona cuenta desde hace 8 años con la Unidad de Investigación Clínica, que se dedica a promover la investigación y que da apoyo a profesionales, pacientes e industria para que lleven a cabo esta labor. La responsable de la Unidad, Joana Claverol, comenta su objetivo principal: avanzar en la investigación de las enfermedades pediátricas y descubrir nuevos tratamientos.

Joana, en los últimos años los ensayos clínicos pediátricos han experimentado un gran impulso, ¿verdad?

Sin duda. Hasta hace unos años se realizaban muy pocos ensayos en niños, se les excluía de los ensayos porque se tendía a considerar a la población infantil un sector vulnerable. Pero en 2007 la Comisión Europea se dio cuenta que era necesario regular de manera específica los ensayos en niños, porque extrapolar los datos de los adultos a los niños, como se hacía hasta entonces, no siempre es válido.

¿Por qué el Hospital Sant Joan de Déu creó la Unidad de Investigación Clínica?

Nos dimos cuenta de que los profesionales del Hospital que querían hacer una investigación no podían dedicarse a lo fundamental, a la investigación, porque tenían que asumir también todos los trámites administrativos y burocráticos que requiere poner un trabajo de investigación en marcha y buscar los fondos necesarios para llevarlo a cabo. También vimos que muchos laboratorios y empresas promotoras de estudios clínicos estaban interesados en evaluar la eficacia de fármacos, productos o dispositivos sanitarios, y necesitaban contar con una muestra de pacientes para hacerlo, pero a veces no sabían bien cómo hacerlo y a quién dirigirse.

Por ello, creamos una unidad de ensayos clínicos pediátricos, la primera en España, para promover la investigación pediátrica facilitando el trabajo a unos y a otros. Ahora los investigadores solo se centran en investigar. No tienen que preocuparse por lo demás.

¿Cómo han evolucionado los ensayos clínicos pediátricos en estos años?

Cada vez hacemos más ensayos pediátricos y de una mayor complejidad. Ahora ya no solo estudiamos medicamentos, también realizamos ensayos con terapias génicas que comportan una mayor dificultad, implican a diferentes servicios y requieren de una mayor coordinación.

¿Qué aceptación tiene una unidad de este tipo entre los pacientes?

Muchos de nuestros pacientes tienen enfermedades raras para las que no existe tratamiento en la actualidad. Para ellos y para sus familias un ensayo clínico es una gran esperanza, son los primeros en querer participar. Son conscientes que la investigación de un fármaco o tratamiento es larga y que quizás ellos no se podrán beneficiar, pero quieren hacerlo igualmente porque desean que ninguna familia tenga que pasar por la situación que ellos han pasado, que les den un diagnóstico durísimo y no les puedan ofrecer ningún tratamiento.

¿Qué ensayos clínicos se realizan?

El 95% de los ensayos clínicos que hacemos actualmente son sobre fármacos o terapias génicas en el campo de la oncología, la neurología (en especial enfermedades neuromusculares), la reumatología, las enfermedades infecciosas y la dermatología. El 5% son sobre dispositivos, como por ejemplo, el desarrollo de un exoesqueleto para niños con enfermedades neuromusculares o productos alimenticios diseñados para el tratamiento de algunas enfermedades.