Portal del Paciente
Nuestra misión es desarrollar y producir terapias avanzadas, llevando la innovación a la práctica clínica de una manera sostenible, eficiente y equitativa para pacientes pediátricos con enfermedades raras.
La Plataforma de Terapias Avanzadas (PTA) del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona es una instalación de vanguardia de 1280 m² diseñada para trasladar la investigación puntera en terapias avanzadas a tratamientos de calidad clínica a través de los estándares más rigurosos y de mayor calidad.
Tal y como describió el profesor Alain Fischer, pionero en terapia génica pediátrica, “hay muy pocas en el mundo como esta”, refiriéndose a la plataforma de nuestro hospital tras su visita a las instalaciones en junio de 2025. Estas instalaciones figuran entre las mayores infraestructuras hospitalarias de fabricación de terapias avanzadas.
¿Qué son las terapias avanzadas?
Las terapias avanzadas o medicamentos de terapia avanzada (ATMP, por sus siglas en inglés) representan un nuevo paradigma en la medicina moderna, ya que engloban terapias innovadoras de ingeniería genética, celular y tisular diseñadas para tratar a pacientes con necesidades médicas no cubiertas de gran relevancia. Estos tratamientos ofrecen esperanza y nuevas oportunidades a niños y niñas con enfermedades raras y complejas para las que no existen tratamientos alternativos eficaces.
Un ejemplo destacado es la fabricación de células CAR-T, que ha proporcionado con éxito tratamiento a pacientes con leucemia linfoblástica aguda que no habían respondido al tratamiento convencional.
Para producir medicamentos de terapia avanzada, es necesario seguir las Normas de Correcta Fabricación (GMP, siglas en inglés de Good Manufacturing Practices) para garantizar el cumplimiento de los estándares de fabricación exigidos a nivel nacional e internacional. La Plataforma de Sant Joan de Déu cuenta con la certificación GMP y la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (ES/102I/24) para la fabricación de células CAR-T destinadas a pacientes tanto pediátricos como adultos.
La producción en Sant Joan de Déu
Desde que obtuvo la certificación GMP en agosto de 2024, la Plataforma de Terapias Avanzadas ha fabricado el CAR-T ARI0001 para pacientes pediátricos y adultos, ha validado medicamentos de terapia avanzada adicionales y ha puesto en marcha la fabricación interna bajo normas GMP de vectores lentivíricos (LVV). Además, el equipo ha crecido significativamente, reforzando la experiencia multidisciplinar necesaria para respaldar el desarrollo y la sostenibilidad a largo plazo de las instalaciones.
La fabricación de medicamentos de terapia avanzada para enfermedades raras representa un reto científico, tecnológico y económico de gran complejidad, debido a la baja prevalencia, el infradiagnóstico, el número limitado de pacientes y los escasos incentivos comerciales. Trasladar la investigación académica a las aplicaciones clínicas requiere experiencia multidisciplinar, infraestructuras específicas y una inversión financiera sustancial, lo que pone en riesgo la sostenibilidad a largo plazo.
Además, la industria farmacéutica suele dejar de lado las enfermedades raras debido a su viabilidad comercial deficiente, lo que provoca que los pacientes afectados no reciban tratamientos potencialmente curativos.
Autorización de Fabricación e Importación (MIA)
El objetivo general de la Plataforma de Terapias Avanzadas, como infraestructura académico-hospitalaria, es facilitar el acceso de estos medicamentos a los pacientes pediátricos que padecen enfermedades raras. Su actividad se ha expandido más allá de la fabricación académica para establecer colaboraciones estratégicas con PYMES biotecnológicas que requieren apoyo en la fabricación bajo normas GMP.
Por este motivo, la Plataforma está en proceso de obtener la Autorización de Fabricación e Importación (MIA, por sus siglas en inglés). Esta acreditación autorizará a la instalación a fabricar, realizar controles de calidad, certificar y liberar medicamentos de terapia avanzada bajo condiciones GMP para uso clínico, así como a importar estos medicamentos desde países de dentro y fuera de la Unión Europea y apoyar la exportación para iniciativas clínicas internacionales, de acuerdo con los requisitos regulatorios nacionales y europeos.
Instalaciones
La Plataforma de Terapias Avanzadas de Sant Joan de Déu abarca una superficie de 1280 m² y consta de un área de fabricación GMP, un espacio de I+D preclínico y pre-GMP y un área criogénica:
- El área de fabricación GMP, de 400 m², cuenta con cuatro salas blancas (grado B/C) diseñadas específicamente para fabricar diferentes tipos de terapias avanzadas (celular, génica e ingeniería de tejidos) y vectores lentivirales (LVV). También incluye un laboratorio de control de calidad en proceso, un laboratorio de microbiología, vestuarios y una zona de almacenamiento, todo ello bajo condiciones ambientales controladas y clasificadas.
- El espacio de I+D tiene 200 m² y dispone de 25 poyatas de laboratorio, dos salas de cultivo celular, dos salas de equipos y una zona de almacenamiento. Está estrechamente conectado con el área GMP, lo que proporciona un entorno de desarrollo de procesos que permite un escalado fluido desde los ensayos preclínicos/pre-GMP hasta la fabricación clínica. Además, acoge a investigadores del programa GEMDIP, un estudio sobre Enfermedades por Inmunodeficiencia en Pediatría del Institut de Recerca Sant Joan de Déu. Asimismo, desde 2024, la PTA alberga a la start-up biotecnológica Integra Therapeutics bajo un contrato de prestación de servicios por el cual la plataforma cede el uso del espacio de I+D, los equipos y parte del área administrativa.
- La Plataforma cuenta con un área criogénica de 40 m² para el almacenamiento de medicamentos de terapia avanzada, materiales biológicos y terapias sensibles bajo condiciones GMP, con acceso restringido. Esta zona de almacenamiento criogénico también incluye un espacio del biobanco del Hospital Sant Joan de Déu.
La Plataforma de Terapias Avanzadas dispone de un área administrativa dedicada con oficinas y espacios de co-working.
Equipo
Nuestros proyectos
Ensayo clínico de fase temprana para evaluar la seguridad de la combinación de inmunoterapia con células dendríticas pulsadas con lisado tumoral, junto con células CAR-T dirigidas a IL13Rα2, en pacientes con glioma difuso intrínseco de tronco (DIPG) de nuevo diagnóstico.
Ensayo clínico de fase II que evalúa la eficacia y la seguridad de var-cel (ARI‑0001) en leucemia linfoblástica aguda de células B pediátrica en primera recaída o enfermedad refractaria.
Ensayo clínico nacional y multicéntrico de fase Ib, diseñado como un estudio basket (de cesta) prospectivo, abierto, no aleatorizado y exploratorio, para evaluar la seguridad de varnimcabtagene autoleucel (ARI‑0001) en enfermedades autoinmunes sistémicas pediátricas (LUp, MDJ, esJS). Este proyecto obtuvo subvenciones competitivas de PICI (ISCIII) en 2025.
Ensayo clínico internacional de fase II en leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B) pediátrica en primera recaída de alto riesgo. Plan de Investigación Pediátrica de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para ARI-0001. El proyecto está financiado por la subvención competitiva ATTRACT y tiene como objetivo tratar a 70 pacientes en cinco países siguiendo un modelo descentralizado de punto de atención (Point-of-Care). El objetivo de ARI-chALL es hacer avanzar la terapia CAR-T ARI-0001 en niños con LLA en primera recaída para obtener la aprobación de la EMA y hacer accesible un tratamiento eficaz que mejore la calidad de vida.
Ensayo clínico multicéntrico de fase II liderado por el Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (IRCCS) de Roma (Italia). Este estudio está dirigido a pacientes pediátricos y adultos jóvenes afectados por leucemia linfoblástica aguda (LLA) de precursores de células B CD19+ de muy alto riesgo (VHR) en primera recaída o refractaria.
Desarrollo de una nueva terapia génica ex vivo para tratar una inmunodeficiencia primaria rara del complejo mayor de histocompatibilidad de clase II (MHCII-D). Este proyecto cuenta con las siguientes subvenciones: FIS 2024 del ISCIII (Nº de expediente: PI24/00424), PERIS (Pla Estratègic de Recerca i Innovació en Salut 2025) de la Generalitat de Catalunya y la beca interna SJD Torrons Vicens-Rac1.
«Coordinación digital de extremo a extremo y trazabilidad para programas de terapia celular y génica, desarrollado desde el interior del Hospital Sant Joan de Déu, uno de los hospitales pediátricos académicos líderes en Europa». Este proyecto ha sido seleccionado como uno de los cinco proyectos para la edición de 2026 del Programa de Aceleración i4kids.
"Con la creación de Plataforma de Terapias Avanzadas, tenemos las infraestructuras para desarrollar y fabricar terapias innovadoras y ofrecer nuevas esperanzas terapéuticas a los pacientes con enfermedades extremadamente complejas.”
"Nuestro compromiso es transformar la investigación en terapias innovadoras que ofrezcan nuevas oportunidades a los pacientes, garantizando la máxima calidad y seguridad en cada paso del proceso."
Servicios relacionados
Facilitamos el trabajo de investigadores, laboratorios y empresas que necesitan evaluar la eficacia de tratamientos y productos.
Nuestro centro de actividad es el paciente y sus necesidades, no únicamente el medicamento en sí mismo.
Somos centro de referencia nacional e internacional para la atención y la investigación del cáncer del desarrollo.
Somos referentes en el tratamiento integral de las enfermedades reumáticas pediátricas.
Diagnosticamos y tratamos todo tipo de alergias e inmunodeficiencias primarias y secundarias. Ofrecemos una atención integral al niño y su familia.
Somos especialistas en el trasplante de médula ósea, sangre de cordón umbilical o sangre periférica en niños.
Alianzas y redes
La Plataforma forma parte de varias redes nacionales e internacionales de terapias avanzadas. En el ámbito catalán y nacional, trabaja con la red catalana de terapias avanzadas promovida por BIOCAT, y con los consorcios españoles CERTERA y RICORS/TERAV+, promovidos respectivamente por el Instituto de Salud Carlos III. También mantiene una alianza con CIEMAT para el proyecto de terapia génica ex vivo, así como con la Fundación Jiménez Díaz (FJD).
En el ámbito europeo, forma parte de un consorcio para la producción de células CAR-T en oncohematología pediátrica y de diversas iniciativas de medicamentos de terapia avanzada (ATMP), entre ellas PRECISEU (PeRsonalised medicine Empowerment Connecting Innovation ecoSystems across EUrope), una macroiniciativa de 23 millones de euros destinada a acelerar la adopción de la medicina personalizada y las terapias avanzadas.
Además, la Plataforma de Terapias Avanzadas se beneficia de la presencia del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona en 21 de las 24 redes ERN y en la red de hospitales pediátricos ECHO. Asimismo, participa activamente en ensayos clínicos multicéntricos y en iniciativas transfronterizas, como la red europea de Centros de Excelencia en Terapias Avanzadas, reforzando su posición como centro de referencia europeo.
La construcción de esta infraestructura solo ha sido posible gracias a los donantes y colaboradores de las iniciativas de recaudación de fondos del Hospital, así como a la financiación pública y a las ayudas competitivas del Instituto Carlos III y de la Generalitat de Catalunya. Estas alianzas nos permiten situarnos a la vanguardia en el desarrollo, fabricación y administración clínica de terapias avanzadas.
Donantes
Subvenciones y ayudas públicas
