Portal del Paciente
Investigamos el origen genético de las enfermedades raras para comprenderlas mejor y desarrollar nuevas terapias que ofrezcan una nueva oportunidad a niños y niñas que, desafortunadamente, carecen de tratamientos eficaces en la actualidad.
Las terapias avanzadas constituyen una nueva estrategia terapéutica que ofrece esperanza y nuevas oportunidades a niños y niñas con enfermedades minoritarias que por ahora no disponen de tratamientos eficaces. El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona dispone de una plataforma para desarrollar y fabricar nuevas terapias enfocadas a la población pediátrica.
Destaca el proyecto de desarrollo y producción de células CAR-T, que beneficia a pacientes que tienen leucemia linfoblástica aguda y que no han respondido a los tratamientos convencionales.
La Plataforma de Terapias Avanzadas puede ofrecer nuevas esperanzas terapéuticas a pacientes con enfermedades complejas. La plataforma no solo permite la producción de terapias desarrolladas internamente, sino que también está abierta a colaboraciones con otras instituciones y empresas farmacéuticas, ampliando así el alcance y el impacto de estas terapias innovadoras.
¿Qué son las terapias avanzadas?
Las terapias avanzadas son un nuevo género de medicamentos. Están basados en genes (terapia génica), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería tisular) e incluyen productos de origen autólogo (del propio paciente), alogénico (de un donante) o xenogénico (de otra especie).
Un ejemplo es la terapia con células CAR-T, que implica modificar genéticamente los linfocitos T del paciente para que puedan reconocer y destruir células cancerosas.
Estos fármacos son objeto de una manipulación sustancial, es decir, se alteran sus características biológicas, sus funciones fisiológicas o sus propiedades estructurales. Es por ello que deben fabricarse según las Normas de Correcta Fabricación (GMP, siglas en inglés de Good Manufacturing Practices).
Certificados de fabricación
En agosto de 2024, la Plataforma de Terapias Avanzadas del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona recibió el certificado de cumplimiento de Normas de Correcta Fabricación (NCF) y la autorización para producir células CAR-T tanto para pacientes adultos como pediátricos.
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) exige que todos los fabricantes de medicamentos destinados al mercado de la UE cumplan con estrictos estándares de calidad, sin importar su ubicación en el mundo. Estas Normas de Correcta Fabricación garantizan que los medicamentos:
- Sean de calidad uniforme y consistente.
- Sean adecuados para su uso previsto.
- Cumplan con los requisitos establecidos en la autorización de comercialización o en el ensayo clínico.
Nos especializamos en trasladar el conocimiento científico a soluciones terapéuticas reales, combinando nuestra experiencia en biología celular y molecular con el desarrollo de fármacos innovadores. Desde la investigación preclínica hasta la producción clínica, trabajamos bajo los más altos estándares regulatorios para garantizar tratamientos seguros y eficaces.
Nuestro enfoque en terapias avanzadas, incluyendo terapia celular, terapia génica e ingeniería de tejidos, nos permite reducir la brecha entre la investigación y su aplicación en pacientes. A través de un proceso riguroso y multidisciplinario, impulsamos el desarrollo de nuevos tratamientos que transforman la medicina y mejoran la calidad de vida.
Nuestros proyectos
"Con la creación de Plataforma de Terapias Avanzadas, tenemos las infraestructuras para desarrollar y fabricar terapias innovadoras y ofrecer nuevas esperanzas terapéuticas a los pacientes con enfermedades extremadamente complejas.”
"Nuestro compromiso es transformar la investigación en terapias innovadoras que ofrezcan nuevas oportunidades a los pacientes, garantizando la máxima calidad y seguridad en cada paso del proceso."
Servicios relacionados
Facilitamos el trabajo de investigadores, laboratorios y empresas que necesitan evaluar la eficacia de tratamientos y productos.
Nuestro centro de actividad es el paciente y sus necesidades, no únicamente el medicamento en sí mismo.
Somos centro de referencia nacional e internacional para la atención y la investigación del cáncer del desarrollo.
Somos especialistas en el trasplante de médula ósea, sangre de cordón umbilical o sangre periférica en niños.
Instalaciones
La Plataforma de terapias avanzadas ocupa una superficie de 1.280 metros cuadrados y cuenta con cuatro salas blancas diseñadas específicamente para la producción de diferentes tipos de terapias (celular, génica y de ingeniería de tejidos). Estas instalaciones cumplen con las Normas de Correcta Fabricación (NCF) para garantizar la máxima seguridad y calidad de los productos.
Además, la plataforma incluye áreas de investigación y desarrollo, criogenia y almacenamiento, donde investigadores de SJD y también externos trabajan de manera dinámica y continuada en el desarrollo de nuevas terapias avanzadas.
Las salas blancas están equipadas con tecnología de vanguardia y son operadas por profesionales altamente capacitados, lo que asegura un entorno controlado y seguro para la fabricación de estos medicamentos.
Equipo
Alianzas
El centro forma parte de la plataforma conjunta de inmunoterapia con el Hospital Clínic, y está incluido en la red catalana de terapias avanzadas impulsada por Biocat, en los consorcios españoles CERTERA y TERAV, impulsados por el Instituto de Salud Carlos III. También forma parte de un consorcio europeo de producción de células CAR-T en oncohematología pediátrica.
Gracias a donantes que han colaborado con el Hospital a través de fundraising y también de la financiación con las becas AGAUR de la Generalitat de Catalunya se han podido desarrollar estas instalaciones y se ha podido obtener una maquinaria especializada.
Estas alianzas permiten a Sant Joan de Déu estar a la vanguardia en el desarrollo de terapias avanzadas, beneficiándose de la colaboración y el intercambio de conocimientos con otras instituciones líderes en el campo.
Donantes
Subvenciones y ayudas públicas
