Investigación Clínica

Se trata de un tipo de estudio en el que se investiga el efecto de un medicamento o de un tratamiento en personas en edad pediátrica: niños/as y adolescentes. En un ensayo clínico se comparan dos tratamientos o fármacos, el que se quiere estudiar y otro ya conocido, o bien una sustancia inactiva, lo que se conoce como placebo. Ni los padres, ni los niños, ni el propio investigador saben qué tratamiento recibe el paciente, para evitar así resultados distorsionados. Se suele realizar un sorteo anónimo para asignar el tratamiento al paciente.

Las agencias reguladoras vinculadas a las autorizaciones de los fármacos, como la Food and Drug Administration (FDA) y la European Medicines Agency (EMA), son las que determinan el diseño de los ensayos clínicos y, por lo tanto, el uso o no del placebo. En los estudios de oncología o de enfermedades ultrararas es habitual que no se utilice el placebo y que el estudio se lleve a cabo directamente sobre el fármaco.

En el Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, los ensayos clínicos son revisados y aprobados por el Comité Ético de Investigación Clínica con medicamentos de la Fundació Sant Joan de Déu y la Agencia Española de Medicamentos (AEMPS).

Porque los niños y adolescentes no son adultos pequeños. Según la etapa de desarrollo puede ser necesario (1) ajustar las dosis y (2) disponer de formulaciones pediátricas (jarabes, pastillas, etc).

Los ensayos clínicos pediátricos son importantes porque ayudan a los investigadores y médicos a:

• Encontrar tratamientos para curar o retrasar enfermedades que solo se presentan en la infancia y la adolescencia, para curar o retrasar enfermedades que también aparecen en adultos, pero que se manifiestan de forma diferente en niños, y para ayudar a mejorar la calidad de vida de los niños enfermos.
• Encontrar la dosis adecuada de un medicamento que cause el mínimo número de efectos secundarios.
• Desarrollar formatos (formulaciones) que los niños puedan tomar fácilmente (jarabes, chicles, etc.).
• Verificar que los tratamientos que son seguros en la etapa adulta también son seguros en la etapa pediátrica.

En un ensayo clínico de nuestro centro pueden participar todos aquellos niños y niñas, sean pacientes nuestros o no, que cumplan los criterios de inclusión del ensayo clínico: por ejemplo, tener una edad determinada, haber seguido un tratamiento previo, tener unos resultados concretos en una analítica de sangre, tener cierta enfermedad o, incluso, estar sano. Estos criterios son comprobados exhaustivamente por nuestro equipo médico.

La participación en un ensayo clínico siempre se realiza de forma voluntaria y altruista.

El consentimiento informado es un documento que contiene toda la información necesaria sobre el ensayo clínico. Los progenitores/tutores legales de un menor de edad deben firmarlo para dejar constancia de que han recibido la información y que aceptan que el niño o niña participe en el ensayo.

Si el participante en el ensayo tiene entre 12 y 17 años, es necesario que además acepte participar firmando otro documento llamado asentimiento informado.

A los menores de 12 años, aunque legalmente no es obligatorio el asentimiento, se les explica en qué consiste el ensayo con ayuda del equipo y con la participación de sus progenitores/tutores legales.

• Retirar el consentimiento en el estudio y abandonarlo en cualquier momento, manteniendo garantizada la atención médica del niño/a o adolescente.
• Compromiso de que se preserve la confidencialidad de los datos y de que nadie ajeno al estudio acceda a ellos (tenéis derecho al acceso, rectificación, revocación o cancelación de los datos).
• Estar informados sobre las opciones de tratamientos disponibles para la enfermedad del paciente.
• Recibir cuidados médicos apropiados y especializados mientras los pacientes participan en el ensayo clínico.
• No pagar por el medicamento en investigación.
• Realizar preguntas en cualquier momento del ensayo clínico y sobre cualquier aspecto que impacte en vuestra calidad de vida (impacto económico, horas en el hospital, viajes incómodos, número de procedimientos, etc.).
• Estar informados sobre la evolución del ensayo clínico.