Una guía contribuye a mejorar la participación de pacientes pediátricos en la investigación de medicamentos

El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona ha acogido la presentación del documento Recomendaciones para la articulación de la participación de pacientes pediátricos en el proceso de la I+D de medicamentos, cuyo objetivo es lograr más y mejor implicación de niños y adolescentes y sus familias en la investigación de nuevos tratamientos específicamente dirigidos a la población pediátrica. 

Este documento es una guía para investigadores, administración sanitaria, compañías farmacéuticas y pacientes y sus familias que puede contribuir a asegurar que el proceso de investigación de nuevos medicamentos pediátricos esté centrado en este perfil de pacientes y sustentado en la estrecha relación con ellos. 

La guía es el resultado de un grupo de trabajo organizado por Farmaindustria en el que han participado representantes del Hospital de Sant Joan de Déu Barcelona (grupo Kids Barcelona y un grupo de padres y madres), la Red Española de Ensayos Clínicos Pediátricos (RECLIP) y la Asociación Española de Pediatría (AEP). Asimismo, ha sido validada por más de 60 organizaciones de pacientes, sociedades científicas, centros hospitalarios y compañías farmacéuticas y cuenta con el visto bueno de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), organismo responsable de la regulación de ensayos clínicos. 

El punto de partida de este trabajo han sido los pilares estratégicos definidos en una guía dirigida a la participación del paciente adulto, también coordinada por Farmaindustria y realizada con la colaboración de organizaciones de pacientes y compañías farmacéuticas, que se presentó en mayo de 2020. Esta base ha permitido elaborar “un documento único en el contexto europeo que tiene como objetivo ofrecer unas recomendaciones compartidas por los diferentes agentes que aseguren un proceso de I+D de la industria farmacéutica centrado en el paciente pediátrico”, ha explicado Begonya Nafría, coordinadora del Área de Participación de Pacientes en Investigación del Hospital Sant Joan de Déu. 

“La única forma de llevar a cabo ensayos clínicos centrados en las necesidades del paciente pediátrico -ha dicho la experta- es involucrando a pacientes y familias. Su rol ayudando desde las fases más tempranas, cuando se diseña el protocolo de investigación, es de inestimable valor. La guía presentada reconoce el derecho de los menores a tener voz activa en las diferentes fases de un ensayo clínico, y ofrece recomendaciones para que los diferentes agentes implicados puedan incorporar la perspectiva del paciente y de su familia. En el Hospital Sant Joan de Déu llevamos más de 7 años promoviendo la investigación centrada en el paciente. Se puede involucrar al paciente pediátrico en un ensayo, solo es cuestión de hacerlo posible”. 

Las entidades impulsoras del documento comparten esa necesidad de involucrar a los pacientes que participarán en ensayos clínicos y sus personas cuidadoras en todo el proceso investigador, porque asegurará una mejor experiencia y contribuirá a orientar aún más la investigación a las necesidades de los pacientes, lo que repercutirá en la calidad de la investigación.

Además, existe un panorama esperanzador en cuanto al número de estudios y desarrollos en fases primeras en humanos, pero sobre todo en cuanto a tratamientos innovadores. Condiciones de salud que solo afectan a niños y niñas y que carecían de cualquier oportunidad terapéutica tienen por primera vez en investigación más de un potencial tratamiento.