Recerca Clínica

Un assaig clínic és un estudi en què s’investiga l’efecte d’un medicament o d’un tractament en les persones. En el cas de l’Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, el centre dels nostres assaigs són els infants i els adolescents.

Perquè un medicament pugui ser autoritzat i s’utilitzi en persones, obligatòriament ha de sotmetre’s a assaigs clínics, que és la manera més rigorosa i fiable de conèixer la quantitat, l’eficàcia, la seguretat i els efectes secundaris dels fàrmacs. 

Habitualment, en un assaig clínic es comparen dos tractaments o fàrmacs, el que es vol estudiar i un altre ja conegut, o bé una substància inactiva, el què es coneix com a placebo. Ni els pares, ni els infants, ni el mateix investigador no saben quin tractament rep el pacient, i d’aquesta manera s’eviten resultats distorsionats. S’acostuma a realitzar un sorteig anònim per assignar el tractament al pacient.

Els agents reguladors vinculats a les autoritzacions de fàrmacs , com la Food and Drug Administration (FDA) i l'European Medicines Agency (EMA), són els que determinen el disseny dels assajos clínics i, per tant, l'ús o no del placebo. Als estudis d'oncologia o de malalties ultrarares és habitual que no s'utilitzi placebo i que l'estudi es porti a terme directament sobre el fàrmac.

Els infants no són adults petits, i els fàrmacs i tractaments poden tenir efectes diferents que en les persones d’edat adulta. La majoria de tractaments que s’administren als pacients pediàtrics no s’han provat mai abans amb nens, per això resulta difícil determinar les dosis correctes, la seguretat d’aquests o els efectes secundaris que poden presentar. A més, els infants creixen i canvien molt ràpid, fet que fa variar les dosis i pautes d’administració dels fàrmacs en cada etapa de creixement del pacient (dels 0 als 18 anys).

És per això que les autoritats sanitàries de la Unió Europea van decidir autoritzar un increment dels assaigs clínics pediàtrics en un entorn regulat.

Els assaigs clínics són importants perquè ajuden als investigadors i metges a trobar tractaments:

• Per a malalties que només es presenten en la infància i l’adolescència.
• Per a malalties que també apareixen en adults, però que cursen de forma diferent en infants.
• Que ajuden a millorar la qualitat de vida dels nens malalts.

Els assaigs clínics també ens ajuden a entendre les diferències que provoquen el creixement i el desenvolupament en infants i permeten ser més precisos en el càlcul de les dosis de fàrmac que cal administrar en cada etapa del creixement per no provocar efectes secundaris. Finalment, ens permeten crear fàrmacs que els nens poden prendre fàcilment i en diferents formes (xiclets, xarops, etcètera).

A l’Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, els assajos clínics són revisats i aprovats pel Comitè Ètic de Recerca Clínica de la Fundació Sant Joan de Déu i l’Agència Espanyola del Medicament.

A més, apliquem els procediments legals i els sistemes de control que estableix la legislació espanyola per a assajos clínics de medicaments d’ús humà.

En un assaig clínic del nostre centre hi poden participar tots els nens i nenes, pacients o no de l’Hospital, que reuneixin els requisits de l’estudi que es vol realitzar. S’analitzarà l’edat, el pes, el gènere, la malaltia a estudiar, tractaments que reben actualment i qualsevol altre element que s’especifiqui.

El metge de referència del pacient pot determinar si el teu fill o filla pot ser candidat a participar en un dels nostres assaigs.

La participació en els estudis sempre es realitza de forma voluntària i altruista.

Quan es realitza un assaig clínic s’espera que el tractament estudiat aporti beneficis, com per exemple que sigui més efectiu que d’altres o, fins i tot, que es pugui curar la malaltia. Però mai no es pot assegurar que l’infant rebi el fàrmac que s’està estudiant ja que s’acostuma a realitzar un sorteig  mitjançant el qual s’assigna a cada pacient el fàrmac estudiat, un altre de ja conegut i una substància inactiva (placebo); fet que permet obtenir uns resultats vàlids i fiables. 

Existeixen excepcions als assajos clínics que es realitzen, per exemple, en alguns estudis de tractaments oncològics o amb malalties ultrarares.

Existeix la possibilitat que apareguin efectes secundaris per haver administrat el tractament que s’estudia, tot i que els assaigs clínics estan especialment dissenyats per minimitzar en la mesura del possible el risc per als pacients que hi participen.

Primer cal determinar si el vostre fill o filla pot participar en un assaig clínic en concret, segons els criteris d’inclusió i exclusió que s’hagin definit (edat, pes, tractament actual, etc.).

En cas afirmatiu, el metge us donarà tota la informació sobre com es realitzarà l’assaig clínic, i haureu de signar un document anomenat consentiment informat, en què s’expliquen els detalls dels procediments que es portaran a terme a l’estudi, que poden incloure proves addicionals a les que es realitzen de forma habitual.

És un document que ha de signar la família i el nen o nena (majors de 12 anys) que indica la vostra acceptació de participar en un estudi clínic.

En el consentiment informat s’expliquen diversos aspectes: que la vostra participació és voluntària, el motiu de realitzar l’assaig clínic, quins procediments es portaran a terme i durant quant de temps. També s’inclouen els possibles riscos i beneficis de participar en l’estudi i, finalment, els tractaments disponibles.

Actualment l’Hospital participa en assaigs clínics de més de 30 àrees de recerca. Et convidem a consultar-les al web de l'Institut de Recerca Sant Joan de Déu.

Un assaig clínic és una investigació que es realitza en éssers humans per provar la seguretat i/o l'eficàcia d'un medicament en recerca: és a dir, un medicament que no s'ha comercialitzat perquè està sent provat, o que s'ha comercialitzat però es prova amb una finalitat diferent a l'autoritzada.

Els assaigs clínics són impulsats per un promotor que és una entitat legal (empresa) responsable de la realització de l'estudi. Pot ser una empresa farmacèutica o un centre de recerca (com la Fundació per a la Recerca de Sant Joan de Déu, per exemple). El promotor presenta un protocol d'assaig clínic que és el document aprovat pel comitè d'ètica i l'entitat reguladora que, a Espanya, és l'Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AGEMED) i, a Europa, l'European Medicines Agency (EMA).

La AGEMED i/o l'EMA defineixen les característiques dels participants en l'estudi i determinen els criteris d'inclusió i exclusió en cada cas, així com les característiques del tractament experimental (fàrmac en investigació) i els procediments mèdics que es realitzaran al pacient per determinar l'eficàcia i seguretat del tractament.

Per accedir als tractaments que s'estan investigant, el pacient ha de complir els criteris d'inclusió que s'hagin establert en el protocol de l'assaig. Podem saber si el pacient compleix aquests requisits un cop es visita al nostre centre.

En el cas que s'hagi tancat el reclutament de pacients per a un assaig clínic, si el pacient no compleix estrictament els criteris d'inclusió en l'assaig, podria accedir al tractament experimental si l'empresa fabricant facilita l'accés al tractament.

Aquesta utilització de fàrmacs o productes experimentals fora dels assajos clínics s'anomena "ús compassiu" i ha de ser aprovada per les autoritats sanitàries, en el nostre cas, pel Ministeri de Sanitat.

Tant per a la utilització de tractaments experimentals en un assaig clínic com per a un ús compassiu, la companyia fabricant del tractament experimental finança el producte (fàrmac).

Si el teu fill o filla participa en l'assaig clínic, les proves de l'estudi i tractament seran finançats pel promotor de la investigación. Les proves que no estiguin incloses en el protocol, que siguin part del seguiment clínic del pacient, o en cas que empitjori si situació clínica, hauran de ser finançades pel pacient.

En el cas d'accedir a un tractament d'ús compassiu, totes les proves mèdiques ha de finançar-les el pacient.

En el nostre hospital, en el cas dels pacients internacionals, per poder iniciar el procés d'atenció mèdica es requereix el dipòsit inicial de la quantitat que s'indica en el pressupost. Aquest pressupost es realitza incloent tots els costos d'atenció hospitalària, excepte el fàrmac experimental, que sempre és finançat per la companyia promotora.

Després de la confirmació diagnòstica i avaluació de l'extensió de la malaltia, si hi ha un assaig clínic i el pacient compleix els criteris d'inclusió, l'hospital torna la part de l'dipòsit econòmic realitzat que correspon a les proves mèdiques que s'inclouen en el protocol de l' assaig, complint els requisits legals que apliquen.