Госпиталь SJD Barcelona Children's Hospital создает платформу для производства и разработки передовых терапий, таких как CAR-T

Госпиталь SJD Barcelona Children's Hospital создал платформу для производства и разработки препаратов передовых терапий, таких как клетки CAR-T. Первоначально она будет направлена на помощь пациентам с острым лимфобластным лейкозом, не отвечающим на стандартные методы лечения. В ближайшем будущем планируется производство препаратов для лечения других типов рака, таких как диффузная опухоль ствола мозга (глиома), а также для лечения других заболеваний.

Ранее специалисты госпиталя SJD Barcelona Children's Hospital применяли эти методы лечения благодаря препаратам, произведенным в других центрах, например, госпитале Clínic Barcelona, или фармацевтических компаниях. Теперь госпиталь сможет производить лекарства в собственных помещениях, а также предоставлять их пациентам из других учреждений.

Новая платформа является частью совместной программы иммунотерапии с госпиталем Clínic под руководством доктора Манеля Хуана. Она включена в каталонскую сеть передовых терапий, поддерживаемую Biocat, и участвует в испанских консорциумах CERTERA и TERAV, при поддержке Института здравоохранения Карлоса III, а также в европейском консорциуме по производству клеток CAR-T для педиатрической онкогематологии.

Передовые терапии представляют собой препараты, созданные путем модификации генов, клеток или тканей для эффективного и персонализированного лечения заболеваний. В случае клеточной терапии CAR-T это иммунные клетки (Т-лимфоциты), извлеченные из организма пациента и генетически модифицированные для экспрессии молекул, называемых химерными антигенными рецепторами (CAR). Эти модифицированные Т-лимфоциты возвращаются в организм пациента, где новые рецепторы позволяют им распознавать и уничтожать раковые клетки.

Четыре чистых помещения

Платформа передовых терапий госпиталя SJD Barcelona Children's Hospital занимает площадь 1280 квадратных метров и включает зону производства с четырьмя чистыми помещениями. Эти помещения специально разработаны для создания различных терапий (клеточных, генетических и тканевой инженерии). Специалисты платформы будут сотрудничать с командами в таких областях, как онкология, гематология, нервно-мышечные заболевания, первичные иммунодефициты и аутоиммунные заболевания.

По словам доктора Алессандры Магнани, руководителя платформы, "создание этой платформы было логичным шагом для нашего госпиталя. У нас есть клинические эксперты, исследователи и пациенты, нуждающиеся в лечении. Теперь, благодаря чистым помещениям, мы обладаем инфраструктурой для разработки и производства терапий, предлагая новые надежды пациентам".

Некоторые из этих терапий уже существуют, например, CAR-T для рефрактерного острого лимфобластного лейкоза. Планируется разработка новых стратегий, таких как комбинированная терапия CAR-T с дендритными клетками для лечения диффузной глиомы ствола мозга, а также генетическая терапия для лечения редкого синдрома дефицита молекул MHC класса II.

В последние годы госпиталь SJD Barcelona Children's Hospital наблюдает рост числа пациентов с редкими и сложными заболеваниями. Это стало стимулом для создания новых методов лечения. В этом контексте следует отметить, что команда гематологической онкологии под руководством доктора Сусаны Ривес стала первой в Испании, которая применила терапию CAR-T для лечения ребенка с лейкемией. Также команда участвовала в разработке клинического испытания CAR-T ARI-0001 больницы Клиник, предназначенного для лечения острого лимфобластного лейкоза у детей, устойчивого к другим методам терапии. В настоящее время команда координирует клиническое испытание, которое проводится в пяти испанских больницах с использованием CAR-T для пациентов с менее прогрессивной формой заболевания (на этапе первого рецидива).

Новый вид лекарств

Продвинутые методы терапии включают в себя лекарства, которые необходимо производить в специальных помещениях с четко определенными характеристиками и в строгом соответствии с рядом специфических и жестких правил: Правилами Надлежащей Производственной Практики (GMP), чтобы обеспечить максимальный уровень безопасности готового продукта для пациента. Недавно Испанское агентство по лекарственным средствам и медицинским изделиям (AEMPS) провело инспекцию новых помещений Платформы передовых методов терапии госпиталя SJD Barcelona Children's Hospital и выдало соответствующий сертификат.

«Положительный результат этой инспекции подтверждает не только качество и безопасность наших процессов, но и укрепляет нашу миссию по предоставлению инновационных и эффективных методов лечения рака», — объясняет доктор Хулио Кастаньо, технический директор отдела производства платформы.

Лишь немногие центры располагают такими помещениями, известными как «чистые комнаты», поскольку их создание требует значительных финансовых вложений, специализированной инфраструктуры, оборудования и квалифицированных специалистов. «Для нас, — отмечает доктор Алессандра Маньяни, — это был необходимый и логичный шаг после открытия Детского онкологического центра SJD Barcelona, где мы лечим пациентов со всего мира с крайне сложными формами рака. Этот проект также соответствует цели программы Сеть Únicas по развитию персонализированной медицины для лечения редких заболеваний».

В отличие от других платформ, платформа госпиталя SJD Barcelona Children's Hospital будет способна объединять в одном месте производство и разработку передовых методов терапии, ориентированных на детское население. «Сосредоточение исследований, разработки и производства передовых методов терапии в одном месте имеет решающее значение для того, чтобы получить всестороннее представление. Это позволяет не только внедрять результаты исследований в клиническую практику, но и отслеживать их применение у пациентов, а также продолжать совершенствовать методы лечения. Если мы будем знать весь процесс создания терапии — вместо того чтобы получать уже готовый продукт от лаборатории — мы сможем оптимизировать все условия производства, попытаться выяснить, почему она может давать разные результаты у пациентов, и, в конечном итоге, предлагать детям наиболее персонализированные и эффективные методы лечения», — объясняет доктор Алессандра Маньяни.

В области исследований специалисты госпиталей SJD Barcelona Children's Hospital и Clínic, работающие в чистых комнатах, начали изучать разработку новой генной терапии для лечения очень редкой и тяжелой первичной иммунодефицитной патологии — синдрома дефицита МНС класса II. У детей с этим заболеванием отсутствует защита от обычных патогенов, которые обычно безвредны, из-за чего они начинают болеть с самого раннего возраста. Без лечения этот иммунодефицит может быть смертельным в течение первого или второго десятилетия жизни.

Платформа передовых методов терапии, софинансируемая Государственным сетевым консорциумом по разработке лекарств для передовых методов терапии (CERTERA) и Департаментом исследований и университетов правительства Каталонии, не могла бы быть реализована без ключевой поддержки меценатов. В этом контексте необходимо отметить наследие госпожи Росалии Жиспер, а также пожертвования Фонда Боша Аймериха и компании Areas, которые позволили приобрести оборудование для развития этой инфраструктуры.