"Осознание того, что есть лечение от рака, которым болеет ваш ребенок, очень помогает"
Родители первого пациента с нейробластомой, который получил иммунотерапию накситамабом, рассказывают, почему они согласились участвовать в клиническом испытании.
Полю был поставлен диагноз нейробластома, когда ему было всего два года, для лечения которой ему потребовались все варианты, доступные для этого типа опухоли, включая новое иммунотерапевтическое лечение в рамках клинических испытаний. Спустя семь лет мальчик выздоровел.
Родители этого мальчика из Барселоны, Жоан Рамон и Лайя, вспоминают, как однажды в августе 2016 года они обнаружили первый тревожный признак болезни. «Мы были на пляже, когда я увидел, что у Поля на голове шишка за ухом. Это была большая шишка, и я удивился, так как не видел ее раньше, — вспоминает Жоан Рамон. — Хотя она не болела, мы решили отвезти сына в службу неотложной помощи, которая находится в Сант Жоан де Деу на улице Нумансия. Там врач, который принимал нас, посоветовал нам пойти в госпиталь, чтобы провести некоторые анализы. Помню, я сказал ему, что завезу его потом, но он настоял, чтобы я это не откладывал. И вот так на следующий день мы пришли в госпиталь. С этого всё началось».
В госпитале Сант Жоан де Деу в Барселоне медицинская команда провела обследования мальчика и на УЗИ было обнаружено, что у Поля нейробластома. Опухоль была в очень запущенной стадии: она уже дала метастазы и распространилась по разным органам. «Так что все произошло быстро», — вспоминает Лайя. Ему тут же поставили катетер и сказали, что его надо оперировать, делать химиотерапию, лучевую терапию, а также иммунотерапию».
Все терапевтические возможности для лечения агрессивной нейробластомы
Медицинские специалисты, которые лечили Поля, с самого начала ясно понимали, что ребенок должен будет получить весь терапевтический арсенал, доступный для лечения нейробластомы, потому что опухоль, которую ему диагностировали, была очень агрессивной. А узнали они об этом благодаря системе прогнозирования, разработанной несколькими годами ранее группой исследователей из Детской онкологической лаборатории Сант Жоан де Деу, которая позволяет прогнозировать агрессивность нейробластомы сразу после постановки диагноза и в течение 24 часов. «Знание того, что существует строго протоколированное лечение болезни вашего ребенка, очень помогает, дает вам надежду и помогает бороться с неуверенностью, вызванной получением столь же сурового диагноза, как тот, который мы получили», — объясняет Жоан Рамон.
Вскоре после этого Поль начал лечение нейробластомы химиотерапией, перенес операцию, а затем лучевую терапию. Когда пришло время иммунотерапии, исследователи из госпиталя Сант Жоан де Деу в Барселоне участвовали в испытании многообещающего метода лечения нейробластом высокого риска. Это было моноклональное антитело (накситамаб), созданное Мемориальным онкологическим центром имени Слоуна-Кеттеринга (MSKCC) в Нью-Йорке и разработанное компанией Ymabs. С помощью это метода лечения нейробластомы удалось увеличить показатели выживаемости с 35% до 75%.
«Предварительные клинические испытания (Фаза 1) проводились в MSKCC. Именно тогда компания Ymabs получила права на регистрацию накситамаба для лечения нейробластомы и начала производство своего антитела. Это совпало с тем временем, когда мы были готовы к тому, чтобы иметь возможность применять препарат в Сант Жоан де Деу», — говорит Жауме Мора, научный руководитель Детского онкологического центра SJD в Барселоне.
«И Ymabs, и MSKCC впервые доверили нашей группе введение антител, произведенных Ymabs. Поль был первым пациентом, который вылечился благодаря всему назначенному лечению: химиотерапия, радикальная хирургия, лучевая терапия и накситамаб.
Накситамаб был одобрен в рекордно короткие сроки Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA, Food and Drug Administration) в ноябре 2020 года и в настоящее время является препаратом, продаваемым во многих странах мира под коммерческим названием DanyelzaR (в честь Даниэлы, дочери основателя Ymabs Therapeutics)».
Первый пациент, получавший накситамаб в Испании
Родители Поля помнят тот момент, когда им предложили лечение. «Медицинская бригада сказала нам, что наш сын соответствует всем требованиям, предъявляемым к кандидату на эту иммунотерапию, и мы полностью доверились их критериям», — объясняет Жоан Рамон.
«Все, что нам говорили на протяжении всей болезни, сбылось, мы чувствовали себя очень хорошо и знали, что находимся в ведущем центре детской онкологии и в надежных руках специалистов. По этой причине мы согласились без колебаний. Это было нелегко, так как, будучи первым пациентом, врачи не знали наверняка, как Поль отреагирует на лечение, и ему было тяжело. Но, увидев, какой он сейчас, мы без колебаний согласились бы на это снова", - добавляет мама мальчика.
Сейчас Полю 9 лет, он вылечился, и ему нужно только проходить плановые обследования, чтобы как можно скорее была возможность обнаружить долгосрочные побочные эффекты лечения, если они возникнут. Он проложил путь к тому, чтобы в настоящее время дети и подростки могли получать это лечение амбулаторно, пытаясь свести к минимуму его последствия.
Поль и его семья хотели внести свой вклад в исследования детского рака посредством пожертвований. Они также внесли свой вклад в создание Детского онкологического центра SJD в Барселоне, собрав средства в рамках очень оригинальной инициативы под названием «Непобедимая команда».