Investigación Clínica

Un ensayo clínico es un estudio en el que se investiga el efecto de un medicamento o de un tratamiento en personas. En el caso del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, centramos nuestros ensayos en niños y adolescentes.

Para que un medicamento pueda ser autorizado y se pueda utilizar en personas, obligatoriamente debe someterse a ensayos clínicos, que es la manera más rigurosa y fiable de conocer la cantidad, la eficacia, la seguridad y los efectos secundarios de los fármacos.

Habitualmente, en un ensayo clínico se comparan dos tratamientos o fármacos, el que se quiere estudiar y otro ya conocido, o bien una sustancia inactiva, lo que se conoce como placebo. Ni los padres, ni los niños, ni el propio investigador saben qué tratamiento recibe el paciente, para evitar así resultados distorsionados. Se suele realizar un sorteo anónimo para asignar el tratamiento al paciente.

Los agentes reguladores vinculados a las autorizaciones de los fármacos, como la Food and Drug Administration (FDA) y la European Medicines Agency (EMA), son los que determinan el diseño de los ensayos clínicos y, por lo tanto, el uso o no del placebo. En los estudios de oncología o de enfermedades ultrararas es habitual que no se utilice el placebo y que el estudio se lleve a cabo directamente sobre el fármaco.

Los niños no son adultos pequeños y los fármacos y tratamientos pueden tener efectos diferentes que en los mayores. La mayoría de tratamientos que se administran a los pacientes pediátricos no se han probado antes en niños, por lo que resulta difícil determinar las dosis correctas, su seguridad o los efectos secundarios que se pueden presentar. Además, los niños crecen y cambian muy rápido, lo que hace variar las dosis y pautas de administración de los medicamentos en cada etapa de crecimiento del paciente (de 0 a 18 años).

Es por eso que las autoridades sanitarias y la Unión Europea decidieron permitir incrementar los ensayos clínicos pediátricos en un entorno regulado.
 

Los ensayos clínicos son importantes porque ayudan a los investigadores y médicos a encontrar tratamientos:

• Para enfermedades que sólo se presentan en la infancia y la adolescencia.
• Para enfermedades que también aparecen en adultos, pero que se manifiestan de forma diferente en niños.
• Que ayudan a mejorar la calidad de vida de los niños enfermos. 

Los ensayos clínicos también nos ayudan a entender las diferencias que provocan el crecimiento y el desarrollo en los niños, y poder así ser más precisos en el cálculo de las dosis de fármaco a administrar en cada etapa del crecimiento a los pacientes sin provocar efectos secundarios. Finalmente, nos permiten crear fármacos que los niños puedan tomar fácilmente, con formatos diferentes (chicles, jarabes,…).

En el Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, los ensayos clínicos son revisados y aprobados por el Comité Ético de Investigación Clínica con medicamentos de la Fundación San Juan de Dios y la Agencia Española de Medicamentos.

Además, aplicamos los procedimientos legales y los sistemas de control que establece la legislación española para ensayos clínicos de medicamentos de uso humano

En un ensayo clínico de nuestro centro pueden participar todos aquellos niños y niñas, pacientes o no del Hospital, que cumplan los requisitos del estudio clínico que se quiere realizar. Estamos hablando de edad, peso, género, enfermedad a estudiar, tratamientos que recibe actualmente y cualquier otro que se especifique. 

El médico de referencia del paciente puede ayudar a determinar si tu hijo o hija puede ser candidato a participar en uno de nuestros ensayos.

La participación en un ensayo clínico siempre se realiza de forma voluntaria y altruista.

Al realizar un ensayo clínico se espera que el tratamiento estudiado aporte beneficios, como que sea más efectivo que otros o incluso que sea una cura para una enfermedad. Pero no se puede asegurar que el niño o niña reciba el fármaco que se está estudiando, ya que se suele hacer un sorteo mediante el que se asigna a cada paciente el fármaco estudiado, otro ya conocido o una sustancia inactiva (placebo), lo que permite obtener unos resultados fiables y válidos. 

Existen excepciones en los ensayos clínicos que se realizan, por ejemplo, en algunos estudios de tratamientos oncológicos o con enfermedades ultrararas.

Existe la posibilidad de que aparezcan efectos secundarios por la administración del tratamiento que se estudia, aunque los ensayos clínicos están especialmente diseñados para que exista el mínimo riesgo posible para los pacientes que participan.

Lo primero es saber si tu hijo o hija puede participar en un ensayo clínico concreto, según los criterios de inclusión y exclusión que se hayan definido (edad, peso, medicación actual,…). 

En caso afirmativo, el médico os dará toda la información sobre cómo se va a realizar el ensayo clínico y deberéis firmar un documento llamado consentimiento informado, dónde se explican todos los detalles de los procedimientos que se llevarán a cabo en el estudio, que pueden incluir pruebas adicionales a las que se realizan de forma habitual.

Es un documento que debe firmar la familia y el niño/a (mayores de 12 años) que indica vuestra aceptación para participar en un estudio clínico. 

En el consentimiento informado se explican diversos aspectos: que vuestra participación es voluntaria, el motivo de la realización del ensayo clínico, qué procedimientos se van a realizar y durante cuánto tiempo, los posibles riesgos y beneficios de participar en el estudio y, finalmente, otros tratamientos disponibles.

Actualmente, el Hospital participa en ensayos clínicos de más de 30 áreas de investigación. Te invitamos a consultarlas en el web del Institut de Recerca Sant Joan de Déu.

Un ensayo clínico es una investigación que se realiza en seres humanos para probar la seguridad y/o eficacia de un medicamento en investigación: es decir, un medicamento que no se ha comercializado porque está siendo probado, o que está comercializado pero se prueba con una finalidad distinta a la autorizada.

Los ensayos clínicos son impulsados por un promotor que es una entidad legal (empresa) responsable de la realización del estudio. Puede ser una empresa farmacéutica o un centro de investigación (como la Fundación por la investigación Sant Joan de Déu, por ejemplo). El promotor presenta un protocolo de ensayo clínico que es el documento aprobado por el comité de ética y la entidad reguladora que, en España, es la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AGEMED) y, en el continente, la European Medicines Agency (EMA).

La AGEMED y/o la EMA definen las características de los participantes en el estudio y determinan los criterios de inclusión y exclusión en cada caso, así como las características del tratamiento experimental (fármaco en investigación) y los procedimientos médicos que se realizarán al paciente para determinar la eficacia y seguridad del tratamiento. 

Para acceder a los tratamientos en investigación, el paciente debe cumplir los criterios de inclusión que se hayan establecido en el protocolo del ensayo. Podemos saber si el paciente cumple estos criterios una vez se visita en nuestro centro.

En el caso de que se haya cerrado el reclutamiento de pacientes para un ensayo clínico o si el paciente no cumple estrictamente los criterios de inclusión en el ensayo, podría acceder al tratamiento experimental si la empresa fabricante facilita el acceso al tratamiento. 

Esta utilización de fármacos o productos experimentales fuera de los ensayos clínicos se denomina "uso compasivo" y debe ser aprobada por las autoridades sanitarias, en nuestro caso, por el Ministerio de Sanidad.

Tanto para la utilización de tratamientos experimentales en un ensayo clínico como para un uso compasivo, la compañía fabricante del tratamiento experimental financia el producto (el fármaco).

 Si tu hijo o hija participa en el ensayo clínico, las pruebas del estudio y el tratamiento serán financiados por el promotor de la investigación. Las pruebas que no estén incluidas en el protocolo, que sean parte del seguimiento clínico del paciente, o en caso de que empeore su situación clínica, deberán ser financiadas por el paciente. 

En el caso de acceder a un tratamiento de uso compasivo, todas las pruebas médicas debe financiarlas el paciente.  

En nuestro hospital, en el caso de los pacientes internacionales, para poder iniciar el proceso de atención médica se requiere el depósito inicial de la cantidad que se indica en el presupuesto. Este presupuesto se realiza incluyendo todos los costes de atención hospitalaria, a excepción del fármaco experimental, que siempre es financiado por la compañía promotora.

Después de la confirmación diagnóstica y evaluación de la extensión de la enfermedad, si hay un ensayo clínico y el paciente cumple los criterios de inclusión, el Hospital devuelve la parte del depósito económico realizado que corresponde a las pruebas médicas que se incluyen en el protocolo del ensayo, cumpliendo los requisitos legales que aplican.