Исследователи из Сант Жоан де Деу опубликовали результаты применения новаторской иммунотерапии для лечения нейробластомы

Исследователи из Госпиталя в Барселоне и Исследовательского института Сант Жоан де Деу опубликовали результаты лечения гуманизированным антителом анти-GD2 Naxitamab (DanyelzaR) в сочетании с гранулоцитарно-макрофагальным колониестимулирующим фактором  (GM-CSF; LeukineR) у пациентов с нейробластомой высокого риска в полной ремиссии после индукционного лечения (химиотерапия и хирургия), которые показали 3-летнюю общую выживаемость (OS) в более чем 90% случаев.

Нейробластома - самая частая опухоль в первые 5 лет жизни. Она возникает в вегетативной (симпатической) нервной системе, и её прогноз сильно варьируется в зависимости от молекулярных характеристик каждой подгруппы. Долгосрочная выживаемость при нейробластоме высокого риска в лучших центрах не превышает 55%.

В настоящее время лечение нейробластомы высокого риска по-прежнему остается одной из серьезных проблем для педиатров-онкологов. Разработке иммунотерапии против GD2 нового поколения удалось преодолеть барьеры, которые никогда не были достигнуты ранее, что позволило обеспечить долгосрочное выживание пациентов с рецидивом или рефрактерным заболеванием, что ранее было невозможно.

«Посредством иммунотерапии мы учим иммунную систему пациента распознавать и устранять клетки нейробластомы, которые являются экспертами в уклонении от системы иммунного надзора, и таким образом, когда опухоль пытается реактивироваться, у нее меньше для этого возможностей», - говорит доктор Жауме Мора, научный руководитель Детского онкологического центра Барселоны при Госпитале Сант Жоан де Деу и координатор программы по педиатрическому раку Исследовательского института Сант Жоан де Деу.

12 июня 2017 года впервые в мире пациенту с нейробластомой высокого риска в Госпитале Сант Жоан де Деу Барселона был введен Накситамаб в сочетании с GM-CSF. За 4 года лечение нейробластомы с помощью иммунотерапии прошли более 200 пациентов со всего мира, и госпиталь в Барселоне стал единственным центром за пределами США, предлагающим это лечение нейробластомы.

«По прошествии этих лет и с полученными результатами мы подтвердили, что общая выживаемость пациентов с нейробластомой высокого риска в первой полной ремиссии превышала 90% через 3 года. И, что более важно, мы достигли этой выживаемости, вычеркнув высокодозную химиотерапию и аутологичную трансплантацию из плана лечения этих пациентов при лечении Накситамабом и GM-CSF», - подчёркивает доктор Жауме Мора.

Результаты опубликованы в "Cancers"; "Frontiers in Pharmacology" и "Pediatric Blood Cancer", это итог более чем 10-летней работы, направленной на демонстрацию того, что иммунотерапия Naxitamab в сочетании с наиболее эффективными стратегиями химиотерапии, хирургии и лучевой терапии может стать лечением для значительно большего количества больных раком пациентов.

В декабре 2020 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Накситамаб для лечения нейробластомы высокого риска или рецидивирующей нейробластомы с метастазами в костном мозге и/или кости с частичным ответом на предыдущее лечение или стабильным заболеванием. От начала испытаний до утверждения регулирующим органом прошло менее 4 лет, что является беспрецедентным успехом на долгом и трудном пути к утверждению препарата для лечения редких заболеваний.

Половина пациентов, зарегистрированных в испытании, которое привело к одобрению препарата Накситамаб, были из Госпиталя Сант Жоан де Деу Барселона. Еще одно подтверждение, которое отражает новаторский путь программы исследования детского рака в этой области во всем мире.

«До сегодняшнего дня многие пациенты с рецидивом нейробластомы высокого риска больше не отвечали на обычные методы лечения: химиотерапию, лучевую терапию и т. д. Но благодаря результатам нашего клинического испытания мы смогли продемонстрировать, что иммунотерапия Naxitamab последнего поколения - это возможный способ лечения нейробластомы, и поэтому мы должны продолжать исследования в этом направлении и продолжать наблюдение этих пациентов в долгосрочной перспективе». - подводит итог доктор Мора.