Los niños no son adultos pequeños. Responden de manera diferente a los tratamientos y tienen que tomarlos en formulaciones especialmente diseñadas para ellos porque, en función de la edad, requieren dosis diferentes. Además, están en pleno crecimiento y hay que velar para que el tratamiento no incida, o incida lo menos posible, en este proceso.
Por ello, y porque existen enfermedades que se dan únicamente en la infancia, es imprescindible realizar estudios y ensayos clínicos que prueben la eficacia y seguridad de los fármacos en la población infantil. Además de que permitan avanzar en la lucha y el tratamiento de las enfermedades infantiles.
El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona cuenta con la primera Unidad de Ensayos Clínicos centrada en Pediatría de España. Actualmente tiene en marcha 218 ensayos y 77 estudios observacionales.